MALATTIE RARE: SINDROME DI ALAGILLE, I SINTOMI E COSA CAMBIA CON L' APPROVAZIONE DI MARALIXIBAT

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admin
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MALATTIE RARE: SINDROME DI ALAGILLE
PER IL TRATTAMENTO DEL PRURITO COLESTATICO E' DISPONIBILE OGGI MARALIXIBAT CHE MGLIORA SINTOMI E QUALITA' DELLA VITA
Oggi parliamo di malattie rare ed in particolare della Sindrome di Alagille, una malattia genetica rara nella quale i dotti biliari sono ristretti, malformati e ridotti in numero, con conseguente accumulo di bile nel fegato e malattia epatica progressiva. Per il trattamento di uno dei sintomi più invalidanti della Sindrome di Alagille il prurito colestatico (colestasi vuol dire appunto riduzione o arresto del flusso di bile verso l'intestino) è disponibile oggi Maralixibat, frutto della ricerca avanzata di Mirum Pharmaceutical, che negli studi ha dimostrato di ridurre il prurito e migliorare nettamente la qualità di vita dei pazienti.
Ne abbiamo parlato con il Prof. Lorenzo D'Antiga Direttore del Dipartimento Percorsi pediatrici Integrati, ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo.
Fra i temi:
Un identikit della Sindrome di Alagille e del prurito colestatico associato
Il fegato organo bersaglio ma non solo, quali altri organi, quali problematiche associate.
Quali le conseguenze nel tempo se non trattata adeguatamente
Quale è il medico di riferimento e quale è la gestione della malattia
Approvazione di maraliximab da parte di AIFA, a che classe di farmaci appartiene e quale è il suo meccanismo d'azione
cosa ha dimostrato negli studi clinici e nella pratica clinica, che esperienza abbiamo ad oggi
Category
Cardiology
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